糖尿病是引起心血管疾病的一个高危因素，它可引起心脏供血量减少、损伤心肌细胞，最终导致心脏衰竭。

最近一研究探讨了神经生长因子（NGF）基因治疗法在小鼠体内能否预防糖尿病性心脏衰竭及小血管疾病该研究由布里斯托大学临床科学学院布里斯托尔心脏研究 所再生医学科的Costanza Emanueli教授及其同事完成的，他亦是英国心脏基金会资助的高级研究员，该研究在线发表于美国糖尿病协会的会刊《糖尿病》。

NGF对心血管系统具有保护作用已被证实，然而心脏NGF基因治疗能否预防糖尿病性心脏衰竭则未见报道。

该研究团队研究了通过腺相关病毒载体（AAVs）增加心肌NGF水平能否预防糖尿病性心脏的衰竭。AAVs是一微小无包被且是一单链病毒，它几乎可感染所有细胞类型。它有多种存在形式，使其

Emanueli教授称“我们的研究表明在西方引起死亡的主要原因的糖尿病性心脏疾病治疗中有了重大进展，此外该研究亦向将NGF基因治疗用于心血管疾病患者这一最终目标上迈了以大步。

我们研究的重大科学发现即糖尿病降低心脏NGF水平，更重要的是通过腺相关病毒载体导入糖尿病性心脏使之产生NGF可以预防其心脏衰竭。英国心脏基金会医 学副主任Jeremy Pearson教授补充到：靶基因治疗现已成为治疗一些人类疾病的现实图景。该项研究表明NGF基因治疗在未来用于减缓糖尿病患者的心脏衰竭，这一糖尿病 的主要、甚至致死并发症上已表现出较好前景。

一型糖尿病模型小鼠由腹腔注射链脲菌素损伤分泌胰岛素的胰腺细胞来诱导，年龄匹配的非糖尿病小鼠作为该研究的正常对照。

糖尿病或正常小鼠第12周的心脏NGF mRNA水平采用定量PCR检测。另一实验中，糖尿病后两周，采用心脏内注射AAV2型或全身注射可特异性作用与心脏的AAV9型腺相关病毒载体诱导人 NGF的心脏表达或β-半乳糖苷酶基因。正常小鼠注射注射AAV2-β-半乳糖苷酶基因或AAV9-β-半乳糖苷酶基因.

研究人员发现糖尿病可导致心脏内源性NGF mRNA的表达下调。β-半乳糖苷酶基因治疗（阴性药治疗组）的糖尿病小鼠表现出心脏功能的衰退及左心室腔增大。在十二周时，β-半乳糖苷酶基因治疗小鼠 显现出微小血管稀少、血流灌注不足，心脏进一步间质纤维化以及内皮细胞和心肌细胞的凋亡增加。而采用AAV2和AAV9型载体的NGF基因治疗可以预防糖 尿病诱导的心脏功能紊乱，降低心肌细胞凋亡以及维持心脏微小血管及血流量

研究结果表明NGF基因治疗在治疗糖尿病性心脏病上具有巨大治疗前景，这也激励了相关的转化医学研究

然而，在将该基因治疗用于临床试验前，仍有许多临床前研究需要进行，从而正式AAVs介导的NGF基因治疗在一型糖尿病中是安全和有效的，此外仍需寻找更有效的AAV载体亚型及最佳剂量和给药途径。